Selv om to personer blir diagnostisert med samme sykdom, betyr det ikke at de bør behandles på samme måte. Dette konseptet kalles persontilpasset medisin. Persontilpasset medisin, også kjent som presisjonsmedisin, er en fremvoksende tilnærming som bruker en persons biologiske profil (f.eks. genetisk, protein) til å veilede beslutninger angående behandling, diagnose og forebygging av sykdom. Persontilpasset medisin vil transformere helsesystemet ved å tilpasse behandlingen til hver enkelt person, i stedet for å følge den nåværende "én medisin passer for alle" konvensjonelle terapien. Mange pasienter kan ha samme diagnose, men naturen av sykdommen deres kan være forskjellig. Ved å utforske de unike sykdomskarakteristikkene som er spesifikke for hver enkelt person, har personlig medisin som mål å utforme skreddersydde behandlinger som sikrer mer vellykkede resultater med færre bivirkninger.
Feltet for persontilpasset medisin utvider seg raskt, med et økende antall målrettede behandlinger som når markedet. Imidlertid kreves utvikling av mer avanserte teknologier for å møte tids- og kostnadsutfordringer med å implementere mer målrettede terapier som en del av klinisk praksis. Likevel peker rask fremgang innen dette feltet mot en tid der presisjonsmedisin vil være en del av rutinemessig medisinsk behandling for å målrette riktig behandling til riktig pasient til rett tid.
En biomarkør, også kjent som en biologisk markør, er en målbar indikator for en biologisk tilstand. Biomarkører kan ha molekylære, histologiske, radiografiske eller fysiologiske egenskaper. Eksempler på biomarkører kan inkludere alt fra blodtrykk og hjertefrekvens til MR-funn og komplekse histologiske og genetiske tester i blod, kroppsvæsker eller vev. Disse fungerer som indikatorer for spesifikke fysiologiske tilstander. Oppdagelsen av en biomarkør kan være et tegn på en normal eller unormal prosess, eller en tilstand eller sykdom.
Det finnes ulike typer biomarkører, blant annet diagnostiske biomarkører som identifiserer tilstedeværelse og type sykdom, prognostiske biomarkører som gir informasjon om pasientens samlede sykdomsforløp med eller uten standard behandling, og prediktive biomarkører som hjelper til med å identifisere hvilken behandling pasienten sannsynligvis vil reagere på eller ha nytte av. Biomarkører blir stadig viktigere innen medisinen, spesielt innenfor persontilpasset medisin. De spiller en avgjørende rolle i å forutsi prognose og behandlingsrespons for terapier pasientene kan motta i fremtiden. Dette betyr at biomarkøren kan påvirke utfallet av behandlingen.
Derfor er biomarkører avgjørende for å velge egnet behandling for pasienter med spesifikke legemidler, for eksempel målrettede terapier. Dette muliggjør persontilpasset medisin, der pasientene får riktig behandling som er tilpasset deres individuelle profil, med riktig dose og til rett tid. Biomarkører spiller en essensiell rolle i å sikre vellykkede behandlingsresultater med færre bivirkninger.
Nye behandlingsmetoder representerer nyskapende terapeutiske tilnærminger som viser lovende resultater basert på tidligere forskningsfunn eller kliniske forsøk, men de har ennå ikke blitt etablert som standardbehandling for pasienter.
En standardbehandling er en retningslinje som angir riktig behandling for en pasient med en bestemt tilstand, og den er bredt akseptert og anerkjent blant helsepersonell. Passende behandlingsalternativer kan variere fra administrasjon av legemidler til kirurgiske inngrep eller bruk av medisinsk utstyr, avhengig av sykdomstypen.
De nyeste teknologiske fremskrittene og vitenskapelige oppdagelsene driver forskningen på nye diagnostiske og behandlingsalternativer. Sekvenseringsteknologier muliggjør rask karakterisering av en pasients komplette DNA, slik at forskere og helsepersonell kan få en spesifikk sykdomsprofil for den enkelte pasient. Denne spesifikke sykdomsprofilen gir dypere innsikt i både mekanismene bak sykdommen og muliggjør tilpassede behandlingsmetoder som er mest sannsynlig å være til fordel for den enkelte pasienten (målrettet terapi).
Persontilpasset medisin har som mål å levere en spesifikk behandling til en pasient med en spesifikk profil, med riktig dose og til rett tid. Nye behandlingsalternativer tar i bruk disse sekvenseringsteknologiene for å utforske anvendelsen av nyskapende terapeutiske tilnærminger på en persontilpasset måte sammenlignet med eksisterende konvensjonelle behandlinger.
Kliniske studier skiller seg fra "prekliniske" studier ved at de involverer menneskelige forsøkspersoner. Disse studiene tester ofte nye legemidler, kombinasjoner av legemidler, medisinske apparater eller kirurgiske metoder. Målet kan også være å finne nye måter å bruke eksisterende behandlinger på eller å endre atferd for å forbedre helsekvaliteten og livskvaliteten.
Kliniske studier hjelper til med å oppdage om nye behandlinger, forebyggende tiltak og atferdsendringer er trygge og effektive hos frivillige mennesker. De første pasientene som får en ny og lovende behandling, er deltakerne i disse studiene. Kliniske studier gir håp for mange mennesker og en mulighet til å hjelpe forskere med å finne bedre behandlingsmetoder for andre i fremtiden.
I USA er kliniske studier en juridisk nødvendig vei for nye legemidler, diagnostiske tester eller medisinske apparater. Det betyr at bare produkter som har fått lisens kan lovlig selges for å behandle menneskelige sykdommer. Tilsvarende lover finnes i de fleste land over hele verden. Byråer som FDA i USA eller EMA i Den europeiske union avgjør om et medisinsk produkt skal få lisens for bruk.
For at et produkt (f.eks. legemiddel, test, apparat osv.) skal bli godkjent av FDA eller EMA, må det gjennomgå tre faser med kliniske studier (fase 1 til 3). Vanligvis gjennomføres flere separate studier av produktet i hver fase. Hver studie har sitt eget forhåndsdefinerte eksperimentelle design. Institusjonene som støtter studiene vil ta beslutninger underveis om de skal fortsette med produktet eller trekke det tilbake fra prosessen. Hvis alle tre studiefaser blir fullført til sponsorens tilfredshet, blir resultatene fra hver studie (sammen med all støttende preklinisk data) sendt inn til byrået for evaluering.
Fase 1: Dette er vanligvis studier av et produkt (vanligvis en legemiddelkandidat) som ikke tidligere er blitt testet på mennesker. Det planlegges vanligvis bare et par studier per nytt produkt, og et begrenset antall deltakere rekrutteres til hver studie (det er ingen absolutte regler, men vanligvis rundt 20 til 30). Formålet er å dokumentere bivirkninger (etablere sikkerhet), finne optimal dosering og kan også måle legemiddelekskresjon og metabolisme.
Fase 1/2: Disse studiene kan utformes for å føre pasienter gjennom en prosess avhengig av resultater, og de kan i praksis binde sammen fase 1 og 2.
Fase 2: Effektivitet er det viktigste målet i fase 2-studier. På dette stadiet sammenlignes vanligvis det testede legemidlet med andre terapeutiske tilnærminger. Fase 2-studier rekrutterer vanligvis over 100 deltakere.
Fase 3: Når fase 1- og 2-studiene har etablert tilfredsstillende sikkerhet og effektivitet for studiens sponsorer, kan de bestemme seg for å gå videre med det nye legemidlet til fase 3. Målet på dette stadiet er å se om det som ble lært i fase 1 og 2 også gjelder for en større gruppe (ofte mer enn 1000 deltakere).
Fase 4: Ja, det finnes "ettermarked"-studier av legemidler og andre medisinske produkter som allerede har fått lisens for salg av FDA eller relevante byråer. Målet her er å fortsette å samle inn effektivitets- og sikkerhetsdata fra den vanlige bruken av legemidlet (og i noen tilfeller andre produkter). Disse studiene kan gi ny innsikt i hvordan terapien kan brukes på best mulig måte. I noen sjeldne tilfeller kan fase 4 avdekke bekymringer knyttet til sikkerhet eller effektivitet som kan føre til tilbaketrekking av godkjenningen.
Fase ikke relevant: Dette omfatter studier uten definerte faser av FDA, inkludert studier av medisinske apparater eller atferdsinngrep som ikke søker godkjenning for markedsføring. Det er mange studier som faller inn under denne kategorien. Noen av disse studiene tester ulike aspekter ved behandlinger, for eksempel hvordan instruksjoner blir formidlet eller hvordan en bestemt prosedyre fungerer under ulike omstendigheter, osv.
Deltakelse i studier: Sponsorer av kliniske studier ønsker absolutt deltakere, men det betyr ikke at hver enkelt sak passer deres behov. Studiebeskrivelser oppgir spesifikke kriterier for inkludering eller ekskludering av deltakere. Det overordnede prinsippet for disse kriteriene er at en deltaker i det minste bør ha en viss mulighet for vellykket behandling med den testede terapien.
